Alglucosidase-alfa

Alglucosidase-alfa (MyozymeTM) ist seit dem 29. März 2006 in Deutschland zur langfristigen Enzym-Ersatztherapie bei Patienten mit Morbus Pompe zugelassen. Das rekombinante humane lysosomale Enzym α-1,4-Glucosidase besitzt Orphan-Drug-Status in der EU. In offenen Phase-II-Studien konnte bei Säuglingen und Kleinkindern mit der rasch fortschreitenden oder einer atypischen infantilen Verlaufsform der degenerativen Muskelerkrankung ein deutlicher Nutzen der Enzym-Ersatztherapie gezeigt werden: Das Überleben der Patienten wurde verlängert und ihre körperliche Beeinträchtigung verringert. Derzeit liegen nur wenige Daten zur Therapie von Patienten mit der langsamer fortschreitenden juvenilen/adulten Form des Morbus Pompe vor; bereits gezeigt werden konnte aber ebenfalls eine Verringerung der körperlichen Beeinträchtigung dieser Patienten.
Arzneimitteltherapie 2007;25:40–5.