Morbus Gaucher Typ 1

Neue orale Substratreduktionstherapie zugelassen


Abdol A. Ameri, Weidenstetten

Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1, die in Bezug auf Cytochrom P450-2D6 langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer sind, steht mit Eliglustat ein spezifischer und oral verfügbarer Wirkstoff für die Substratreduktion zur Verfügung. Die neue Behandlungsmöglichkeit bietet diesen Patienten eine unkomplizierte Therapiealternative zu einer zweiwöchentlich als intravenöse Infusion verabreichten Enzymersatztherapie mit vergleichbar guter Wirksamkeit.

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