Primär biliäre Cholangitis

Symptome managen und Spätkomplikationen vermeiden


Veröffentlicht am: 28.11.2019

Andrea Warpakowski, Itzstedt

Eine regelmäßige Kontrolle des Therapieverlaufs der primär biliären Cholangitis (PBC) ist nötig, um rechtzeitig ein Nichtansprechen und damit das Risiko für Symptomverschlechterung und Spätkomplikationen zu vermeiden. Sprechen Patienten mit einer PBC auf die Standardtherapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) nicht an, wird eine Therapie mit Obeticholsäure (OCA) empfohlen.

Die PBC ist eine seltene, chronisch progressiv verlaufende Autoimmunerkrankung, von der hauptsächlich Frauen betroffen sind. Die cholestatische Leberkrankung hat ihren Ursprung in den intrahepatischen Gallenwegen und kann unbehandelt zu Komplikationen wie Ikterus und Ösophagusvarizen und letztlich zu einer Lebertransplantation führen [4, 5]. Aktuelle Leitlinien empfehlen deshalb mindestens einmal im Jahr eine Beurteilung der Erkrankung, um das primäre Ziel des Therapiemanagements, die Vermeidung von Spätkomplikationen, zu erreichen [3, 2]. Als weiteres wichtiges Therapieziel gilt das Management der Symptome.

Nationale Umfrage bei PBC-Patienten

Bisher gab es keine nationale Patientenumfrage zur PBC – Daten aus internationalen Studien wurden auf Deutschland übertragen. Die Deutsche Leberhilfe e.V. führte deshalb eine repräsentative Untersuchung zum Thema „PBC Lebensqualität“ durch, um den Bedarf und den Gesundheitszustand von PBC-Patienten in Deutschland zu analysieren und gezielte Unterstützungsangebote zu ermitteln [2]. Für diese Umfrage wurde ein Fragebogen mit 89 Fragen analog der aktuellen Leitlinien und kombiniert mit anderen validierten Methoden wie Short-Form-12 (SF-12) entwickelt und über Kliniken, Schwerpunktpraxen, Webpage der Leberhilfe und Social Media verteilt. Die Umfrage fand von September 2016 bis April 2017 statt und bisher sind 577 von rund 800 Fragebögen ausgewertet.

Die Patienten waren durchschnittlich 54 Jahre alt und 92% waren Frauen. 86% gaben an, gesetzlich krankenversichert zu sein, 62% waren berufstätig und 13% in Rente. Trotz einer hohen Behandlungsrate (93%) klagten mehr als 80% der Teilnehmer über Fatigue, jeweils rund 60% über Juckreiz und Gelenkbeschwerden und rund 50% über Oberbauchbeschwerden (Abb. 1). Knapp 90% der Befragten hatte zum Zeitpunkt der Umfrage noch kein fortgeschrittenes Stadium der Erkrankung, aber 68% gaben an, dass ihre Lebensqualität signifikant beeinträchtigt ist. Die größten Sorgen machten sich die Patienten über mögliche oder bestehende Komplikationen der lebenslangen Erkrankung (Abb. 2). Zwei Drittel der Patienten waren gut über ihre Erkrankung und ihren Status informiert. Insgesamt 97% der Teilnehmer nahmen UDCA ein, von denen 65% die Therapie gut vertrugen, die restlichen 35% jedoch über Nebenwirkungen klagten; vor allem über Gewichtszunahmen, Durchfälle und Magenbeschwerden.

Abb. 1. Patientenumfrage: Welche Symptome gehen mit Ihrer primär biliären Cholangitis (PBC) einher? (Mehrfachnennung möglich)

Abb. 2. Patientenumfrage: Was macht Ihnen im Zusammenhang mit Ihrer Erkrankung am meisten Sorgen?

OCA: Therapieoption nach UDCA

Rund 40% der PBC-Patienten sprechen auf die Standardtherapie mit UDCA nicht an oder vertragen diese Therapie nicht. Ist abzusehen, das UDCA nicht anschlägt oder nicht toleriert wird, empfehlen die Leitlinien derzeit eine zusätzliche Therapie mit OCA (Ocaliva®) bzw. eine Umstellung auf OCA [3, 2]. Sowohl eine Leberzirrhose als auch ein Nichtansprechen auf UDCA sind prognostisch bedeutsame Faktoren. Eine individuelle Risikoeinschätzung für eine Progression kann anhand der PARIS-II-Kriterien erfolgen, bestehend aus Alkalischer Phosphatase (AP), Aspartat-Aminotransferase (AST) und Bilirubin zur Vorhersage des Langzeit-Outcomes bei frühen Stadien der PBC. Zusätzlich wird in Studien der GLOBE-Score eingesetzt, der sich aus AP, Bilirubin, Albumin, Thrombozytenzahl und Alter zusammensetzt.

Quelle

Prof. Dr. med. Christian Trautwein, Aachen, Achim Kautz, Leberhilfe Projekt gUG, Köln; Pressegespräch „Patientenzentrierte Versorgung bei PBC-von der Leitlinie zum Leben mit PBC“ am 15. September 2017 im Rahmen des DGVS-Kongresses in Dresden, Veranstalter: Intercept.

Literatur

1. Deutsche Leberhilfe e.V.

2. DGVS 2017; www.dgvs.de .

3. EASL (European Association for the Study of the Liver); EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. Journal of Hepatology 2017;67:145–72.

4. Poupon et al. Primary biliary cirrhosis: a 2010 update. J Hepatol 2010;52:745–58.

5. Selmi C et al. Primary biliary cirrhosis. Lancet 2011;377:1600–9.


Die Beiträge in der Rubrik Pressekonferenzen werden von freien Journalisten im Auftrag der Redaktion verfasst. Die Herausgeber der Zeitschrift übernehmen keine Verantwortung für diesen Heftteil.

Arzneimitteltherapie 2017; 35(12):508-519