Erstes zugelassenes SMA-Medikament hat erheblichen Zusatznutzen

Das Arzneimittel Nusinersen ist im Mai 2017 als erste und einzige medikamentöse Therapie zum Einsatz bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie von der Europäischen Kommission zugelassen worden. Im Januar bescheinigte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) dem Antisense-Oligonukleotid mit Orphan-Drug-Status einen „erheblichen“ Zusatznutzen für die Behandlung der SMA Typ I sowie einen „beträchtlichen“ Zusatznutzen für die Behandlung der SMA vom Typ II. Grundlage für diese Entscheidung waren die beiden zulassungsrelevanten Studien ENDEAR und CHERISH, in denen schwer betroffene Kinder motorische Meilensteine erreichen konnten. Unklar ist noch, inwieweit erwachsene Patienten von Nusinersen profitieren.