Aktuelle Meldungen der Arzneimittelzulassungs- und Pharmakovigilanzbehörden


Dr. Susanne Heinzl, Reutlingen

Wichtige Mitteilungen der FDA

Zulassung für Entrectinib (Rozlytrek, Roche) zur oralen Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit soliden Tumoren mit NTRK-Fusionen. Entrectinib ist nach Pembrolizumab und Larotrectinib die dritte Substanz, die eine Biomarker-spezifische Zulassung für verschiedene Tumorarten erhält. Außerdem wurde Entrectinib für die Behandlung von Erwachsenen mit ROS1-positivem NSCLC zugelassen.

Mitteilung der FDA vom 16.8.2019


Zulassung für Fedratinib (Inrebic, Celgene) für die orale Behandlung von primärer oder sekundärer Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko. Fedratinib ist ein selektiver, oraler Kinaseinhibitor, der mutationsaktivierte Janus-assoziierte Kinasen-2 (JAK2) und FMS-ähnliche Tyrosinkinasen 3 (FLT3) hemmt.

Mitteilung der FDA vom 16.8.2019


Zulassung für Lefamulin (Xenleta, Nabriva Therapeutics) zur oralen oder intravenösen Behandlung von Erwachsenen mit ambulant erworbener Pneumonie. Lefamulin ist ein Pleuromutilin-Antibiotikum

Mitteilung der FDA vom 19.8.2019


Zulassung für Pretomanid in Kombination mit Bedaquilin und Linezolid für die Behandlung von erwachsenen Tuberkulosepatienten mit extrem resistenten (XDR-Tb) oder multiresistenten Erregern (MDR-Tb), wenn eine andere Therapie nicht vertragen wird oder der Patient nicht darauf anspricht. Die Zulassung wurde der der Non-Profit-Organisation TB Alliance erteilt.

Mitteilung der FDA vom 14.8.2019


Zulassung für Upadacitinib (Rinvoq, Abbvie) für die orale Behandlung von Erwachsenen mit moderater bis schwerer rheumatoider Arthritis, bei denen Methotrexat nicht ausreichend wirkt oder die Methotrexat nicht vertragen. Upadacitinib ist ein einmal täglich einzunehmender JAK-Inhibitor, wobei JAK1 stärker gehemmt wird als JAK2, JAK3 und TYK2.

Mitteilung der FDA vom 16.8.2019


Wichtige Mitteilungen der AkdÄ und des BfArM

Rote-Hand-Brief zu humanem Blutgerinnungsfaktor VIII (Beriate® 250, 500, 1000, 2000 IE, CSL Behring)

Nach der Rekonstitution von Beriate® (humaner Blutgerinnungsfaktor VIII) wurden nach einem gewissen Zeitraum inhärente Proteinflocken festgestellt. Diese bestehen aus Produktproteinen und lassen sich entfernen, wenn das Produkt gemäß Beipackzettel und unter Verwendung der Mix2Vial-Vorrichtung angewendet wird, welche im Lieferumfang enthalten ist. Hinweise auf mangelnde Wirksamkeit oder eine Gefährdung von Patienten liegen nicht vor. Nach dem Transfer in die Spritze mittels Mix2Vial-Vorrichtung ist das Produkt sofort zu verwenden. Das Produkt soll nicht in der Spritze aufbewahrt werden. Das rekonstituierte Produkt ist nach der Filtration/dem Aufziehen in die Spritze visuell zu prüfen. Sichtbar trübe, flockige oder partikelhaltige Lösungen sollen nicht verwendet werden.

AkdÄ Drug Safety Mail Nr. 45 vom 19.8.2019


Mitteilungen zur Nutzenbewertung des IQWiG

Dacomitinib (Vizimpro, Pfizer): Bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem NSCLC mit den aktivierenden EGFR-Mutationen L858R oder del19 oder mit anderen aktivierenden EGFR-Mutationen ist gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ein Zusatznutzen nicht belegt.

Mitteilung des IQWiG vom 1.8.2019


Dapagliflozin (Forxiga, AstraZeneca): Bei Erwachsenen mit Typ-1-Diabetes und Body-Mass-Index ≥ 27 kg/m2, wenn Insulin allein den Blutzucker trotz optimaler Insulintherapie nicht ausreichend kontrolliert, ist gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ein Zusatznutzen nicht belegt.

Mitteilung des IQWiG vom 1.8.2019


Fremanezumab (Ajovy, Teva): In der Migräneprophylaxe bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit mindestens vier Migränetagen pro Monat ist mangels geeigneter Studiendaten ein Zusatznutzen nicht belegt.

Mitteilung des IQWiG vom 15.8.2019


Lisdexamfetamin (Elvanse, Elvanse Adult, Shire): Im Rahmen einer therapeutischen Gesamtstrategie bei Erwachsenen mit ADHS mit mindestens moderatem Schweregrad und Symptomen seit der Kindheit ist mangels geeigneter Studiendaten ein Zusatznutzen nicht belegt.

Mitteilung des IQWiG vom 1.8.2019


G-BA Entscheidungen zum Zusatznutzen

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Blinatumomab (Blincyto, Amgen):

  • Zur Behandlung erwachsener Patienten mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL in erster oder zweiter kompletter Remission mit einer minimalen Resterkrankung (MRD) von mindestens 0,1 %, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht quantifizierbar.
  • Zur Behandlung pädiatrischer Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht quantifizierbar.

Mitteilung des G-BA vom 15.8.2019


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb) plus Nivolumab (Opdivo, Bristol-Myers Squibb) in Kombination: Zur Behandlung erwachsener Patienten mit nicht vorbehandeltem fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom mit intermediärem Risikoprofil (IMDC-Score 1–2) oder mit ungünstigem Risikoprofil (IMDC-Score ≥ 3) gibt es Hinweise auf einen beträchtlichen Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 15.8.2019


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Lenvatinib (Lenvima, Eisai):

Zur Behandlung erwachsener Patienten mit progressivem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem differenziertem (papillärem/follikulärem/Hürthle-Zell-)Schilddrüsenkarzinom (DTC), das nicht auf eine Radioiodtherapie angesprochen hat, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.8.2019


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi, Vertex): Für Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind, besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 15.8.2019


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Regadenoson (Rapiscan, GE Healthcare Buchler): Zur Anwendung bei Patienten, bei denen unter Anwendung eines pharmakologischen Stressauslösers die fraktionelle Flussreserve (fractional flow reserve, FFR) der Stenose einer Koronararterie bei Durchführung einer invasiven Koronarangiographie gemessen wird, wenn wiederholte FFR-Messungen nicht zu erwarten sind, gilt ein Zusatznutzen als nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.8.2019


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Rucaparib (Rubraca, Clovis):

  • Zur Behandlung erwachsener Patientinnen mit Platin-sensitivem, rezidiviertem oder progressivem, high-grade epithelialem Ovarial-, Eileiter- oder Peritonealkarzinom mit BRCA-Mutationen (Keimbahn und/oder somatisch), die mit zwei oder mehr vorherigen platinbasierten Chemotherapielinien behandelt wurden und keine weitere Platin-haltige Chemotherapie vertragen, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
  • Zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patientinnen mit Platin-sensitivem, rezidiviertem, highgrade epithelialem Ovarial-, Eileiter- oder primärem Peritonealkarzinom, die nach Platin-basierter Chemotherapie in Remission sind (vollständig oder partiell), ist ein Zusatznutzen nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.8.2019


In dieser Rubrik werden wichtige aktuelle Meldungen nationaler und internationaler Arzneimittelbehörden zusammengefasst, die bis Redaktionsschluss vorliegen. Berücksichtigt werden Meldungen folgender Institutionen:

EMA www.ema.europa.eu

Die European Medicines Agency (EMA) ist für die zentrale Zulassung und Risikobewertung von Arzneimitteln in Europa zuständig. Die vorbereitende wissenschaftliche Evaluation erfolgt für Humanarzneimittel durch das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen durch das COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). Das PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) ist für die Risikobewertung von Arzneimitteln, die in mehr als einem Mitgliedsstaat zugelassen sind, zuständig.

FDA www.fda.gov

Die US Food & Drug Administration (FDA) ist die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde.

BfArM www.bfarm.de

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) ist eine selbstständige Bundesoberbehörde im Geschäftsbereich des Bundesministeriums für Gesundheit und u. a. zuständig für Zulassung und Pharmakovigilanz in Deutschland.

AkdÄ www.akdae.de

Die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) bietet unter anderem unabhängige aktuelle neue Risikoinformationen zu Arzneimitteln (z. B. Risikobekanntgaben, Rote-Hand-Briefe).

IQWiG www.iqwig.de G-BA www.g-ba.de

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellt Gutachten, auf deren Basis der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Zusatznutzen eines Arzneimittels gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) überprüft.

Arzneimitteltherapie 2019; 37(10):380-381.