Hämophilie A


Entwicklung der Therapie

Wolfgang Miesbach, Joachim Schwäble, Markus M. Müller und Erhard Seifried, Frankfurt am Main

Die Standardtherapie der Hämophilie A besteht in der prophylaktischen Gabe eines Gerinnungsfaktorenkonzentrats, das mehrmals die Woche intravenös appliziert werden muss. Durch Modifikationen rekombinanter Präparate können Gerinnungsfaktoren langsamer im Blut abgebaut werden, was zu einer Verlängerung der Wirkung führt. Neu zugelassene langwirksame Hämophilie-A-Präparate tragen dazu bei, dass der Spritzabstand verlängert werden kann, beispielsweise von dreimal pro Woche auf zweimal pro Woche.
Weitere neue Therapiemöglichkeiten, beispielsweise mit dem bispezifischen Antikörper Emicizumab, beruhen auf innovativen Wirkprinzipien und ermöglichen teilweise eine subkutane Applikation mit verlängerter Halbwertszeit, sodass die Applikation nur alle ein bis vier Wochen erfolgen muss. Ein weiterer Vorteil von Emicizumab ist die breite Anwendung bei Patienten sowohl mit schwerer Hämophilie A als auch mit Hämophilie A und Hemmkörpern. Hierbei weicht jedoch das Labormonitoring von der bisherigen Praxis ab.
Weitere neue Therapieoptionen befinden sich noch in Studien, wie die Hemmung von TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor) oder Antithrombin und die Gentherapie der Hämophilie A.
Arzneimitteltherapie 2020;38:10–9.

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