Neue Therapieansätze bei der amyotrophen Lateralsklerose

Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist die häufigste Motoneuronerkrankung. Genetische Prädisposition und Umwelteinflüsse tragen zur Pathogenese der Erkrankung bei. Neben Riluzol ist bislang nur Edaravone als krankheitsmodifizierendes Medikament in einigen Ländern, nicht jedoch in der EU, zugelassen. Das Verständnis pathophysiologischer Mechanismen und krankheitsverursachender genetischer Veränderungen hat in letzter Zeit zur Entwicklung neuer, innovativer Therapieansätze geführt, die aktuell in zahlreichen klinischen Studien getestet werden. Hierbei wird eine Vielzahl von spezifischen Therapiekonzepten, aber auch verschiedenen allgemein neuroprotektiv wirkenden Maßnahmen geprüft. Neue Wirkstoffe erstrecken sich von kleinmolekularen Substanzen über Antisense-Oligonukleotide bis hin zu Stammzellen. Zahlreiche klinische Studien lassen bereits erkennen, dass es innerhalb der ALS verschiedene Subgruppen mit unterschiedlich gutem Therapieansprechen zu geben scheint, was die Notwendigkeit einer Stratifizierung für künftige Studien nahelegt und die Heterogenität in der Pathogenese der Erkrankung verdeutlicht.
Arzneimitteltherapie 2020;38:274–83.