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Transthyretin-assoziierte Amyloidose

Acoramidis zur Therapie der Kardiomyopathie bei Transthyretin-Amyloidose

Tabea Krause, Stuttgart

Bei der Transthyretin-Amyloidose kommt es zur Fehlfaltung des Plasmaproteins Transthyretin (TTR), welches sich dadurch als Monomerfibrillen in allen Organen anlagern kann. Acoramidis ist ein hochaffiner Stabilisator des tetrameren Transthyretins und hemmt dessen Dissoziation. In der Phase-III-Studie ATTRibute-CM wurde die Effektivität und Sicherheit von Acoramidis bei Patienten mit TTR-Amyloidose bedingter Kardiomyopathie untersucht.

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