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Tofersen

Antisense-Oligonukleotid bei Amyotropher Lateralsklerose mit SOD1-Genmutation

Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern

Tofersen ist zur Behandlung von Erwachsenen mit Amyotropher Lateralsklerose indiziert. Das Antisense-Oligonukleotid kann bei Patienten mit Vorliegen einer Mutation im Superoxiddismutase-1 (SOD1)-Gen angewendet werden. Diese Mutation betrifft allerdings nur wenige Patienten.
Arzneimitteltherapie 2024;42:229–32.

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