Lonafarnib


Veröffentlicht am: 18.01.2023

Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern

Für Patienten mit vorzeitiger Alterung aufgrund eines Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms oder progeroider Laminopathien mit Verarbeitungsfehlern im Zusammenhang mit einer heterozygoten Lamin-A(LMNA)-Mutation mit Progerie-ähnlicher Proteinakkumulation oder einer homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten ZMPSTE24-Mutation ab einem Alter von zwölf Monaten steht nun Lonafarnib (Zokinvy®) zur Verfügung. Der Farnesyltransferase-Inhibitor kann die Lebenserwartung der Betroffenen um einige Jahre verlängern.

ATC-Code: A16AX20

Name: Lonafarnib (Zokinvy®)

Indikation: Patienten ab einem Alter von zwölf Monaten mit genetisch bestätigter Diagnose von Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroider Laminopathie mit Verarbeitungsfehler im Zusammenhang mit einer heterozygoten LMNA-Mutation mit Progerie-ähnlicher Proteinakkumulation oder einer homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten ZMPSTE24-Mutation.

Wirkmechanismus: Krankheitsmodifizierender Wirkstoff, der Farnesylierung verhindert und dadurch die Ansammlung von aberrantem Progerin und Progerie-ähnlichen Proteinen in der inneren Zellkernmembran reduziert.

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