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Wainzua®

Eplontersen

Veröffentlicht am: 30.07.2025

Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern

Die Erkrankung hereditäre Transthyretin(TTR)-vermittelte Amyloidose (ATTRv) ist durch eine Anreicherung von Amyloidproteinen in Organen und im Nervengewebe gekennzeichnet. Als Folge kommt es u.a. zu quälenden Polyneuropathien mit Lähmungen und Krämpfen. Als neue Behandlungsoption steht nun für noch nicht Rollstuhl-pflichtige Patienten das Antisense-Oligonucleotid Eplontersen (Wainzua®) zur Verfügung, das eine verringerte Biosynthese von erkrankungsauslösendem Transthyretin bewirkt.

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