09: Aktuelle Meldungen von EMA, CHMP, FDA, BfArM, AkdÄ, IQWiG und G-BA

• Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyftrek, Vertex) bei zystischer Fibrose 
  (s. Notizen Nr. 6/2025)
• Sepiapterin (Sephience, PTC Therapeutics) bei Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern mit Phenylketonurie (s. Notizen Nr. 6/2025)
• Teprotumumab (Tepezza, Amgen) bei mittelschwerer bis schwerer endokriner Orbitopathie 
  (s. Notizen Nr. 6/2025)
• Zanidatamab (Ziihera, Jazz) als Monotherapie für Erwachsene mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC3+) biliärem Karzinom 
  (s. Notizen Nr. 6/2025)

Zulassungsempfehlung für L-Acetylleucin (Aqneursa, Intrabio Ireland): Die Abwandlung der Aminosäure Leucin soll indiziert sein zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, bei denen Miglustat nicht vertragen wird. Die Therapie soll indiziert sein bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 20 kg.
L-Acetylleucin wurde als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen. Die NPC ist eine seltene genetische Störung mit fortschreitendem und tödlichem Verlauf, die meisten NPC-Patienten sind Kinder und sterben vor dem 20. Lebensjahr. Es gibt keine heilenden Therapien für NPC. Miglu­stat wäre das einzige Arzneimittel, das zur Behandlung von NPC zugelassen ist.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungsempfehlung für Lenacapavir (Yeytuo, Gilead Sciences): Das antivirale Arzneimittel soll in Form einer Injektionslösung und in Form von Tabletten zur Verfügung stehen. Injektionslösung und Tabletten sollen indiziert sein in Kombination mit Safer-Sex-Praktiken zur Präexpositionsprophylaxe (PrEP), um das Risiko einer sexuell erworbenen HIV-1-Infektion bei Erwachsenen und Jugendlichen mit einem Gewicht von mindestens 35 kg zu verringern. Dabei werden Tabletten und Injektion in einem kombinierten Dosierungsschema angewendet. Lenacapavir wurde im Rahmen eines beschleunigten Zeitplans bewertet, da es als von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit gilt.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungsempfehlung für Olezarsen (Tryngolza, Ionis): Das Antisense-Oligonukleotid soll indiziert sein als Ergänzung zu einer Diät bei erwachsenen Patienten zur Behandlung des genetisch bestätigten familiären Chylomikronämie-Syndroms.
Olezarsen hat während der Entwicklung Orphan-Drug-Status erhalten.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungsempfehlung für Sebetralstat (Ekterly, Kalvista Pharmaceuticals): Sebetralstat soll indiziert sein zur symptomatischen Behandlung von akuten Anfällen des hereditären Angioödems bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungsempfehlung für Vimseltinib (Romvimza, Deciphera Pharmaceuticals): Das antineoplastische Arzneimittel soll indiziert sein für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit symptomatischem tenosynovialem Riesenzelltumor, der mit einer klinisch relevanten Verschlechterung der körperlichen Funktion einhergeht und bei denen die chirurgischen Optionen erschöpft sind oder eine inakzeptable Morbidität oder Behinderung hervorrufen würden. Vimseltinib hat während der Entwicklung Orphan-Drug-Status erhalten.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungsempfehlung für Vorasidenib (Voranigo, Les Laboratoires Servier): Das antineoplastische Arzneimittel soll indiziert sein als Monotherapie zur Behandlung von überwiegend nicht verstärkenden Astrozytomen oder Oligodendrogliomen Grad 2 mit einer IDH1-R132- oder IDH2-R172-Mutation bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg, die nur einen chirurgischen Eingriff hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen. Vorasidenib hat während der Entwicklung Orphan-Drug-Status erhalten.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Bedaquilin (Sirturo, Janssen-Cilag) empfohlen: Das Tuberkulosemittel soll indiziert sein für die Anwendung als Teil eines geeigneten Kombinationsschemas bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten (ab zwei Jahren bis unter 18 Jahre und mit einem Gewicht von mindestens 7 kg) mit Lungentuberkulose (TB) aufgrund von Mycobacterium tuberculosis, das mindestens gegen Rifampicin und Isoniazid resistent ist. Bisher galten 5 Jahre und 15 kg als Untergrenzen für die Indikation.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Canagliflozin (Invokana, Janssen-Cilag) empfohlen: Der SGLT2-Hemmer soll zukünftig auch indiziert zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 10 Jahren mit unzureichend kontrolliertem Typ-2-Diabetes mellitus als Ergänzung zu Diät und Bewegung.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Clopidogrel (Clopidogrel Zentiva, Zentiva) empfohlen: Der Thrombozytenaggregationshemmer soll zukünftig auch indiziert sein bei akutem Myokardinfarkt mit ST-Streckenhebung in Kombination mit Acetylsalicylsäure bei Patienten, die sich einer perkutanen Koronarintervention unterziehen (einschließlich Patienten, die sich einer Stentplatzierung unterziehen) oder bei medizinisch behandelten Patienten, die für eine thrombolytische/fibrinolytische Therapie infrage kommen.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Concizumab (Alhemo, Novo Nordisk) empfohlen: Erweiterung der bestehenden Indikation der routinemäßigen Prophylaxe von Blutungen auf die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren und mit mittelschwerer/schwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Inhibitoren. Bisher war die Therapie auf Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren bzw. Hämophilie B mit Faktor-IX-Inhibitoren zugelassen.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Glucagon (Baqsimi, Amphastar) empfohlen: Das Mittel gegen Unterzuckerung soll zukünftig zur Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab einem Jahr mit Diabetes mellitus indiziert sein. Bisher war die Anwendung ab einem Alter von 4 Jahren indiziert.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Ixekizumab (Taltz, Eli Lilly) empfohlen: Der monoklonale Antikörper soll zukünftig auch indiziert sein bei:

• Aktiver juveniler Psoriasis-Arthritis (JPsA) allein oder in Kombination mit Methotrexat bei Patienten ab 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die unzureichend auf die konventionelle Therapie angesprochen haben oder diese nicht vertragen.
• Aktiver Enthesitis-assoziierter Arthritis (ERA) allein oder in Kombination mit Methotrexat bei Patienten ab 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die unzureichend auf die konventionelle Therapie angesprochen haben oder diese nicht vertragen.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für RSV-Impfstoff (mRESVIA, Moderna) soll zukünftig auch indiziert sein für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von Erkrankungen der unteren Atemwege (LRTD), die durch das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) verursacht werden bei Erwachsenen im Alter von 18 bis 59 Jahren, die ein erhöhtes Risiko für LRTD (lower respiratory tract diseases) durch RSV haben. Bisher war die Impfung für Erwachsene ab 60 Jahren indiziert.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Zulassungserweiterung für Tislelizumab (Tevimbra, Beone Medicines Ireland) empfohlen: Der monoklonale Antikörper soll zukünftig auch indiziert sein in Kombination mit einer Platin-haltigen Chemotherapie als neoadjuvante Behandlung und anschließend als Monotherapie zur adjuvanten Behandlung bei erwachsenen Patienten mit resezierbarem NSCLC mit hohem Rezidivrisiko.

Mitteilung der EMA vom 25.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Amivantamab (Rybrevant, Janssen-Cilag) bei folgenden neuen Anwendungsgebieten:

• „In Kombination mit Carboplatin und Pemetrexed zur Behandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC mit EGFR Exon-19-Deletionen oder Exon-21-L858R-Substitutionsmutationen nach Versagen einer vorherigen Therapie einschließlich eines EGFR-Tyrosinkinase-Inhibitors“: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
• „In Kombination mit Lazertinib zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC mit EGFR Exon-19-Deletionen oder Exon-21-L858R-Substitutionsmutationen“: Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber Afatinib (nur für Patientinnen und Patienten mit der aktivierenden EGFR-Mutation Deletion im Exon 19) oder Osimertinib (siehe Lazertinib).
   

Mitteilung des G-BA vom 17.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Erdnussprotein als entfettetes Pulver von Arachis hypogaea L., semen (Erdnüsse) (Palforzia, Stallergenes) bei dem neuen Anwendungsgebiet „Behandlung von Patienten im Alter von 1 bis 3 Jahren mit bestätigter Diagnose einer Erdnussallergie (in Verbindung mit einer erdnussfreien Ernährung)“: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber beobachtendem Abwarten.

Mitteilung des G-BA vom 3.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Exagamglogen autotemcel (Casgevy, Vertex Pharmaceuticals) bei folgenden Anwendungsgebieten:

• Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
• Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von HSZ geeignet sind und für die kein HLA-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
   

Exagamglogen autotemcel ist in beiden Indikationen zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Für das Ausmaß des Zusatznutzens besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Mitteilung des G-BA vom 3.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Lazertinib (Lazcluze, Janssen-Cilag) in Kombination mit Amivantamab zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC mit EGFR Exon-19-Deletionen oder Exon-21-L858R-Substitutionsmutationen: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber Afatinib (nur für Patienten mit der aktivierenden EGFR-Mutation Deletion im Exon 19) oder Osimertinib (siehe Amivantamab).

Mitteilung des G-BA vom 17.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Marstacimab (Hympavzi, Pfizer Pharma) zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg:

• Mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
• Mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
   

Mitteilung des G-BA vom 17.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Natriumthiosulfat (Pedmarqsi, Norgine) für die Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von einem Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren:

• Bei Patienten mit Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität besteht ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
• Bei Patienten mit anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
   

Mitteilung des G-BA vom 17.7.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Osimertinib (Tagrisso, AstraZeneca) bei dem neuen Anwendungsgebiet „Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem, inoperablem NSCLC, deren Tumoren EGFR-Mutationen als Deletion im Exon 19 oder Substitutionsmutation im Exon 21 (L858R) aufweisen und deren Erkrankung während oder nach einer platinhaltigen Radiochemotherapie nicht fortgeschritten ist.“: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 3.7.2025