Familiäre Hypercholesterinämie

PCSK9-Inhibitor macht Lipid-Apherese häufig überflüssig

Veröffentlicht am: 28.11.2019

Dr. Peter Stiefelhagen, Hachenburg

Die heterozygote familiäre Hypercholesterinämie (HeFH) ist mit einer Inzidenz von 1 auf 200 keine seltene Erkrankung. Personen mit dieser genetischen Störung haben ein sehr hohes Risiko für ein kardiovaskuläres Ereignis schon in jungen Jahren. Mit den bisher zur Verfügung stehenden Substanzen, nämlich Statinen und Ezetimib, können die angestrebten LDL-Cholesterin-Zielwerte oft nicht erreicht werden. Deshalb benötigen viele der Betroffenen eine Lipid-Apherese. Eine neue vielversprechende Therapieoption für diese Patienten sind PCSK9-Inhibitoren wie Alirocumab. Mit einer solchen Substanz hofft man, die belastende und teure Apherese-Therapie ersetzen zu können.

In der ODYSSEY-ESCAPE-Studie konnte nun erstmals überzeugend gezeigt werden, dass Alirocumab in der Tat die Notwendigkeit für eine Apherese drastisch senken kann. Eingeschlossen wurden 62 Patienten mit einer HeFH mit einer Apherese-Therapie, die randomisiert entweder 150 mg Alirocumab oder Placebo alle zwei Wochen s.c. erhielten und zwar über 18 Wochen. Die Apherese wurde dann beendet, wenn das LDL-Cholesterin um mindestens 30% des Ausgangswertes zu Beginn der Studie gesunken war. Insgesamt wurde mit dem PCSK9-Inhibitor das LDL-Cholesterin um 50% gesenkt, unter Placebo um 2%.

Mit Alirocumab konnte die Gesamtzahl der Apheresen um 75% gesenkt werden. 63% der Patienten benötigten sogar keine Apherese mehr und bei 93% konnte auf jede zweite Apherese verzichtet werden, unter Placebo war das nur bei 14,3% möglich. Bei den Nebenwirkungen ergab sich kein relevanter Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen.

„Nach Ergebnissen dieser Studie sollte Alirocumab bei Patienten mit einer heterozygoten familiären Hypercholesterinämie, die eine Apherese benötigen, zur Standardtherapie werden“, so Prof. Patrick M. Moriarty, Kansas City.

Quelle

Vorträge im Rahmen der Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC), Rom, 27.-31. August 2016.

Arzneimitteltherapie 2016; 34(12)