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Erwachsene mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B

Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie mit Etranacogen Dezaparvovec bestätigt

Dr. Annette Junker, Wermelskirchen

Eine Gentherapie mit Etranacogen Dezaparvovec erhöht erheblich die Produktion des gerinnungsfördernden Proteins Faktor IX. Bei den meisten Patienten konnten intensive Infusionstherapien eingestellt werden. Das zeigte die erste Phase-III-Studie (HOPE-B) bei Patienten mit Hämophilie B. Die ersten Ergebnisse nach 26 Wochen wurden während des amerikanischen Hämatologiekongresses (ASH) als Late-Breaking-Abstract vorgestellt.

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