Aktuelle Meldungen der Arzneimittelzulassungs- und Pharmakovigilanzbehörden


Bettina Christine Martini, Legau

Wichtige Mitteilungen von EMA und CHMP

Zulassung erfolgt für

  • Berotralstat (Orladeyo, Biocryst) zur Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) (siehe Notizen Nr. 4/2021).
  • Duvelisib (Copiktra, Verastem) bei chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) und follikulärem Lymphom (FL) jeweils nach bestimmter Vortherapie (siehe Notizen Nr. 5/2021)
  • Estetrol in Kombination mit Drospirenon (Drovelis, Gedeon Richter, Lydisilka, Estetra) als orales Kontrazeptivum (siehe Notizen Nr. 5/2021)
  • Evinacumab (Evkeeza, Regeneron) ergänzend zu Diät und anderen Therapien bei homozygoter familiärer Hypercholesterolämie (siehe Notizen Nr. 6/2021)
  • Ponesimod (Ponvory, Janssen-Cilag) bei schubförmiger multipler Sklerose (siehe Notizen Nr. 5/2021)
  • Satralizumab (Enspryng, Roche) bei Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) (siehe Notizen Nr. 6/2021)
  • Selumetinib (Koselugo, AstraZeneca) zur oralen Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ (siehe Notizen Nr. 6/2021)
  • Setmelanotid (Imcivree, Rhythm Pharm.) zur parenteralen Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit spezifischen genetischen Veränderungen (siehe Notizen Nr. 7/2021)
  • Tirbanibulin (Klisyri, Almirall) in Salbenform zur Feldtherapie nicht-hyperkeratotischer, nicht-hypertropher aktinischer Keratosen (siehe Notizen Nr. 7/2021)
  • Tralokinumab (Adtralza, Leo Pharma) bei mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (siehe Notizen Nr. 6/2021)

Zulassungsempfehlung für Avalglucosidase alfa (Nexviadyme, Genzyme Europe): Das humane rekombinante Enzym, eine saure α-Glucosidase, soll angewendet werden zur Langzeit-Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe. Patienten mit dieser Erkrankung sind nicht in der Lage, das Enzym saure α-Glucosidase in ausreichender Menge herzustellen.

Mitteilung der EMA vom 23.7.2021


Zulassungsempfehlung für Bimekizumab (Bimzelx, UCB Pharma): Der monoklonale Antikörper soll zugelassen werden zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen, für die eine systemische Therapie infrage kommt.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungsempfehlung für Idecaptagen vicleucel (Abcema, Celgene): Die Gentherapie soll zur Verfügung stehen zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei vorherige Therapien erhalten haben, darunter eine immunmodulatorische Therapie, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und deren Erkrankung nach der letzten Therapie fortgeschritten ist.

Da es sich um eine Gentherapie handelt, beruht die positive Stellungnahme des CHMP auf einer Bewertung durch das EMA-Komitee für fortgeschrittene Therapien (CAT; Committee for Advanced Therapies).

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungsempfehlung für Roxadustat (Evrenzo, Astellas Pharma): Roxadustat ist wie Erythropoetin (EPO) ein Hypoxie-induzierbarer Faktor Prolylhydroxylase-Inhibitor (HIF-PHI) und wäre bei Zulassung eine orale Behandlungsoption für erwachsene Patienten mit symptomatischer Anämie bei chronischer Nierenerkrankung.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungsempfehlung für Tafasitamab (Minjuvi, Incyte Biosciences): Der gegen CD-19 gerichtete monoklonale Antikörper soll indiziert sein zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem B-Zell-Lymphom, die für eine autologe Stammzelltransplantation nicht infrage kommen. Die Anwendung erfolgt in Kombination mit Lenaliomid und soll anschließend als Tafasitamab-Monotherapie fortgesetzt werden.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungsempfehlung für Vosoritid (Voxzogo, BioMarin): Vosoritid ist ein Analogon des natriuretischen Hormons vom C-Typ und soll indiziert sein zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren mit Achondroplasie, der häufigsten Form von angeborenem Kleinwuchs, wenn die Epiphysen nicht geschlossen sind. Die Diagnose der Achondroplasie sollte durch entsprechende genetische Tests bestätigt werden. Vosoritid wirkt wie das natriuretische Hormon als positiver Regulator des endochondralen Knochenwachstums, indem es die Proliferation und Differenzierung von Chondrozyten fördert. Im Durchschnitt konnte durch die tägliche subkutane Gabe (15µg/kg/Tag) ein Längenwachstum von 1,57 cm pro Jahr erreicht werden. Der beobachtete Anstieg des Wachstums trat proportional sowohl in der Wirbelsäule als auch in den unteren Gliedmaßen auf.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungserweiterung für Ambrisentan (Volibris, GSK) empfohlen: Eingeführt wurde eine neue Stärke des selektiven Endothelin-A-Rezeptor-Antagonisten (2,5-mg-Filmtablette) und die Indikation wird zukünftig wie folgt angegeben:

  • Volibris ist angezeigt zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patienten der WHO-Funktionsklasse (FC) II bis III, einschließlich der Anwendung in Kombinationsbehandlungen. Die Wirksamkeit wurde bei idiopathischer PAH (IPAH) und bei PAH in Verbindung mit Bindegewebserkrankungen gezeigt.
  • Volibris ist angezeigt zur Behandlung von PAH bei Jugendlichen und Kindern (im Alter von 8 bis unter 18 Jahren) der WHO-Funktionsklasse (FC) II bis III, einschließlich der Anwendung in Kombinationsbehandlungen. Die Wirksamkeit wurde bei IPAH, familiärer, korrigierter kongenitaler und bei PAH im Zusammenhang mit Bindegewebserkrankungen gezeigt.

Mitteilung der EMA vom 23.7.2021


Zulassungserweiterung für Dapagliflozin (Forxiga, Edistride, AstraZeneca) empfohlen: Der SGLT-2-Inhibitor soll zukünftig auch zur Behandlung einer chronischen Nierenerkrankung bei Erwachsenen indiziert sein. Bereits zugelassen ist Dapagliflozin bei Diabetes mellitus Typ 2 und bei Herzinsuffizienz.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungserweiterung für Delamanid (Deltyba, Otsuka Novel Products) empfohlen: Bisher ist das Antiinfektivum angezeigt zur Anwendung als Teil eines geeigneten Kombinationsschemas für pulmonale Tuberkulose durch multiresistente Erreger (MDR-TB) bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 30 kg, nun können auch Neugeborene mit einem Körpergewicht von mindestens 10 kg behandelt werden, wenn kein anderes wirksames Behandlungsschema zur Verfügung steht. Zeitgleich empfahl die EMA auch die Markteinführung einer neuen 25-mg-Tablette zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen.

Mitteilung der EMA vom 23.7.2021


Zulassungserweiterung für Migalastat (Galafold, Amicus Therapeutics) empfohlen: Migalastat soll zukünftig auch indiziert sein für die Langzeitbehandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry (α-Galaktosidase-A-Mangel), die eine entsprechende Mutation aufweisen. Bisher ist die Anwendung erst ab einem Alter von 16 Jahren zugelassen.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungserweiterung für Nivolumab (Opdivo, BMS) empfohlen: Der PD-L1-Inhibitior soll zukünftig auch indiziert sein als Monotherapie für die adjuvante Behandlung erwachsener Patienten mit Ösophaguskarzinom oder Karzinom des gastroösophagealen Übergangs, die nach neoadjuvanter Radiochemotherapie eine pathologische Resterkrankung haben.

Nivolumab wird bereits bei verschiedenen Tumorentitäten eingesetzt.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungserweiterung für Ravulizumab (Ultomiris, Alexion) empfohlen: Bisher wird der monoklonale Antikörper angewendet bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):

  • bei Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
  • bei Patienten, die nach mindestens 6-monatiger Behandlung mit Eculizumab klinisch stabil sind.

Zukünftig sollen auch pädiatrische Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Ravulizumab behandelt werden können.

Mitteilung der EMA vom 23.7.2021


Zulassungserweiterung für Sofosbuvir/Velpatasvir/Voxilaprevir (Vosevi, Gilead) empfohlen: Bisher war die Indikation der Dreifachkombination auf die Behandlung einer chronischen Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV) bei erwachsenen Patienten beschränkt, zukünftig sollen Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg behandelt werden können.

Mitteilung der EMA vom 23.7.2021


Zulassungserweiterung für Tofacitinib (Xeljanz, Pfizer) empfohlen: Der Januskinase-Hemmer soll zukünftig auch indiziert sein zur Behandlung der aktiven polyartikulären juvenilen idiopathischen Arthritis (Rheumafaktor-positive oder -negative Polyarthritis und ausgedehnte Oligoarthritis) und der juvenilen psoriatischen Arthritis bei Patienten ab 2 Jahren, die auf eine vorangegangene Therapie mit DMARD unzureichend angesprochen haben.

Tofacitinib kann in Kombination mit Methotrexat oder als Monotherapie bei Unverträglichkeit von Methotrexat oder wenn eine Fortsetzung der Behandlung mit Methotrexat ungeeignet ist, angewendet werden.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021


Zulassungserweiterung für Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie) empfohlen: Der Janus-Kinase-Hemmer kann zukünftig auch zur Behandlung der moderaten bis schweren atopischen Dermatitis bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren angewendet werden, für die eine systemische Therapie infrage kommt.

Bisher ist Upadacitinib bei rheumatoider Arthritis, Psoriasisarthritis und ankylosierender Spondylitis zugelassen.

Mitteilung der EMA vom 25.6.2021

Wichtige Mitteilungen der FDA

Zulassung für Asparaginase erwinia chrysanthemi (rekombinant)-rywn (Rylaze, Jazz Pharmaceuticals) als Bestandteil einer Chemotherapie zur Behandlung akuter lymphatischer Leukämie und lymphatischer Lymphome bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die gegen die üblicherweise eingesetzten, von E.-coli abgeleiteten, Asparaginase-Produkte allergisch sind. Das einzige andere nicht von E-coli abgeleitete Arzneimittel für Patienten mit allergischen Reaktionen ist seit Jahren weltweit knapp. Der Zulassungsprozess erfolgte mit den Status „Fast Track“ und „Orphan-Drug“.

Mitteilung der FDA vom 30.6.2021


Zulassung für Azelastin als Nasenspray (Astepro, Bayer): Das Antihistaminikum ist nicht verschreibungspflichtig und kann bei saisonaler und ganzjähriger allergischer Rhinitis bei Erwachsenen und Kinder ab 6 Jahren angewendet werden.

Mitteilung der FDA vom 17.6.2021


Zulassung für Dabigatran (Pradaxa, Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals): Der direkte Thrombinhemmer wurde zugelassen zur Behandlung von Kindern zwischen 3 Monaten und 12 Jahren mit venöser Thromboembolie, im Anschluss an eine blutverdünnende Injektionstherapie für mindestens fünf Tage.

Mitteilung der FDA vom 21.6.2021


Zulassung für Sotorasib (Lumakras, Amgen): Der neuartige KRAS-Inhibitor wurde zugelassen zur Therapie bei erwachsenen Patienten mit nichtkleinzelligem Lungenkrebs, deren Tumoren die genetische Mutation KRAS G12C aufweisen und die mindestens eine vorherige systemische Therapie erhalten haben. Dies ist die erste zugelassene zielgerichtete Therapie für Tumoren mit einer KRAS-Mutation. Die KRAS-G12C-Mutation galt bislang als weitgehend therapieresistent.

Die Zulassung erfolgte mit „Fast Track“-, „Priority Review“- und „Breakthrough Therapy“-Status, außerdem ist Sotorasib als „Orphan drug“ designiert.

Mitteilung der FDA vom 28.5.2021

Wichtige Mitteilungen der AkdÄ und des BfArM

Rote-Hand-Brief zu COVID-19 Vaccine Janssen: Kontraindikation bei Personen mit vorherigem Kapillarlecksyndrom (Capillary Leak Syndrom, CLS) und aktuelle Informationen zum Thrombose-mit-Thrombozytopenie-Syndrom

  • Sehr selten wurde nach der Impfung mit COVID-19 Vaccine Janssen über CLS berichtet. CLS ist gekennzeichnet durch eine dysfunktionale Entzündungsreaktion, endotheliale Dysfunktion und Extravasation von Flüssigkeit aus den Gefäßen ins Interstitium. Dies kann bis zum Schock und potenziell zu Organversagen führen. COVID-19 Vaccine Janssen ist nun kontraindiziert bei Personen mit CLS in der Vorgeschichte.
  • Sehr selten wurde nach der Impfung mit COVID-19 Vaccine Janssen eine Kombination von Thrombosen und Thrombozytopenie (TTS) beobachtet. Dies umfasst Fälle venöser Thrombosen an ungewöhnlichen Stellen wie zerebrale Sinusvenenthrombose oder Venenthrombose im Splanchnikusgebiet, sowie arterielle Thrombosen, bei gleichzeitiger Thrombozytopenie. In einigen Fällen ging das TTS mit Blutungen einher.

Wenn innerhalb von drei Wochen nach der Impfung mit COVID-19 Vaccine Janssen eine Thrombozytopenie festgestellt wird, sollen Geimpfte aktiv auf Anzeichen einer Thrombose untersucht werden. Umgekehrt soll bei Auftreten einer Thrombose aktiv auf Thrombozytopenie untersucht werden.

Bei der Diagnose und Behandlung des TTS sollten geltende Leitlinien und/oder Spezialisten (z. B. Hämatologen, Gerinnungsspezialisten) zu Rate gezogen werden.

Geimpfte sollten sofort einen Arzt aufsuchen, wenn Symptome auftreten wie Kurzatmigkeit, Brustkorbschmerzen, Beinschmerzen, Beinschwellungen oder anhaltende Bauchschmerzen, Hautblutungen (Petechien) außerhalb des Verabreichungsortes sowie neurologische Symptome wie starke oder anhaltende Kopfschmerzen, Krampfanfälle, Veränderungen des geistigen Zustands, verschwommenes Sehen.

AkdÄ Drug Safety Mail Nr. 44 vom 19.7.2021


Rote-Hand-Brief zu den COVID-19 mRNA Impfstoffen Comirnaty (Biontech) und Spikevax (Moderna) wegen Fällen von Myokarditis und Perikarditis:

  • Diese traten primär innerhalb von 14 Tagen nach der Impfung auf, und zwar häufiger nach der zweiten Dosis und bei jüngeren Männern.
  • Vorliegende Daten lassen vermuten, dass der Verlauf von Myokarditis und Perikarditis nach der Impfung ähnlich ist wie der Verlauf von Myokarditis und Perikarditis im Allgemeinen.
  • Wenn Brustschmerzen, Kurzatmigkeit oder Palpitationen auftreten, sollte sofort medizinische Beratung und Hilfe eingeholt werden.

Der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz der Europäischen Arzneimittel-Agentur kam zu dem Schluss, dass zwischen Impfungen mit COVID-19-mRNA-Impfstoffen und Myokarditis und Perikarditis mindestens ein möglicher kausaler Zusammenhang bestehen könnte. Der Nutzen der Impfung überwiegt auch weiterhin die Risiken.

AkdÄ Drug Safety Mail Nr. 43 vom 19.7.2021


Rote-Hand-Brief zu Tofacitinib (Xeljanz, Pfizer): In einer klinischen Studie bei Patienten mit rheumatoider Arthritis war die Inzidenz von Myokardinfarkten und malignen Erkrankungen unter Tofacitinib im Vergleich zu TNF-α-Inhibitoren erhöht, insbesondere von Lungenkrebs und Lymphomen (Ausnahme: nicht-melanozytärer Hautkrebs, NMSC).

  • Bei Patienten über 65 Jahren, bei Patienten, die gegenwärtig rauchen oder früher geraucht haben, bei Patienten mit anderen kardiovaskulären Risikofaktoren und bei Patienten mit anderen Risikofaktoren für maligne Erkrankungen sollte Tofacitinib nur bei Fehlen geeigneter Behandlungsalternativen eingesetzt werden.
  • Verordnende Ärzte sollten Patienten über die Risiken aufklären, einschließlich des Risikos für Myokardinfarkt, Lungenkrebs und Lymphom.

AkdÄ Drug Safety Mail Nr. 39 vom 6.7.2021

Nutzenbewertung zum Zusatznutzen nach AMG: Mitteilungen des G-BA und IQWiG

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Acalabrutinib (Calquence, AstraZeneca) als Erstlinientherapie bei chronisch lymphatischer Leukämie in Kombination mit Obinutuzumab oder als Monotherapie:

  • Patienten, die keine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und für die eine Therapie mit Fludarabin in Kombination mit Cyclophosphamid und Rituximab (FCR) infrage kommt: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Patienten, die keine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und für die eine Therapie mit Fludarabin in Kombination mit Cyclophosphamid und Rituximab (FCR) nicht infrage kommt: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
  • Patienten mit 17p-Deletion oder TP53-Mutation, für die eine Chemo-Immuntherapie aus anderen Gründen nicht angezeigt ist: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 1.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Blinatumomab (Blincyto, Amgen) als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver, CD19-positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL). Bei Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver B-Vorläufer-ALL sollte die Behandlung mit mindestens zwei Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) fehlgeschlagen sein, und sie sollten keine alternativen Behandlungsoptionen haben: Blinatumomab ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Carfilzomib (Kyprolis, Amgen) in Kombination mit Daratumumab und Dexamethason zur Behandlung von Erwachsenen mit multiplem Myelom, die mindestens eine vorangegangene Therapie erhalten haben: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Dolutegravir (Tivicay, ViiV Healthcare) bei dem neuen Anwendungsgebiet „in Kombination mit anderen antiretroviralen Arzneimitteln zur Behandlung von Infektionen mit dem humanen Immundefizienz-Virus (HIV) bei Kindern ab einem Alter von 4 Wochen bis < 6 Jahre, die mindestens 3 kg wiegen:

  • Therapienaive Kinder: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Therapieerfahrene Kinder: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Dupilumab (Dupixent, Sanofi-Aventis) zur Behandlung von schwerer atopischer Dermatitis bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 1.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Fenfluramin (Fintepla, Zogenix) bei Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika: Fenfluramin ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Inclisiran (Leqvio, Novartis Pharma) bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie zusätzlich zu diätetischer Therapie entweder in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Ziele nicht erreichen, oder allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statin-Intoleranz oder für die ein Statin kontraindiziert ist.

  • Bei Patienten, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Bei Patienten, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung (außer Evolocumab oder Alirocumab) ausgeschöpft worden sind: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Levofloxacin/Dexamethason (Ducressa, Santen) zur Vorbeugung und Behandlung von Entzündungen und zur Vorbeugung von Infektionen im Zusammenhang mit Kataraktoperationen bei Erwachsenen: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Lumasiran (Oxlumo, Alnylam) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen: Lumasiran ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Mitteilung des G-BA vom 1.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Nivolumab (Opdivo, BMS) bzw. für Ipilimumab (Yervoy, BMS) bei dem neuen Anwendungsgebiet in Kombination mit Ipilimumab bzw. mit Nivolumab und 2 Zyklen Platin-basierter Chemotherapie für die Erstlinientherapie des metastasierten nichtkleinzelligen Lungenkarzinoms (NSCLC) bei Erwachsenen, deren Tumoren keine sensitivierende EGFR-Mutation oder ALK-Translokation aufweisen:

  • Patienten mit einem Tumor Proportion Score von < 50 % (PD-L1-Expression) und ohne EGFR-Mutationen oder ALK-Translokationen: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Patienten mit einem Tumor Proportion Score von ≥ 50 % (PD-L1-Expression) und ohne EGFR-Mutationen oder ALK-Translokationen: Es besteht ein Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 3.6.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Nivolumab (Opdivo, BMS) bei dem neuen Anwendungsgebiet „Monotherapie zur Behandlung des nicht resezierbaren fortgeschrittenen, rezidivierten oder metastasierten Plattenepithelkarzinoms des Ösophagus bei Erwachsenen nach vorheriger Fluoropyrimidin- und Platin-basierter Kombinationschemotherapie“:

  • Patienten, für die eine Chemotherapie eine geeignete Therapieoption ist: Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber einer Chemotherapie nach Maßgabe des Arztes
  • Patienten, für die eine Chemotherapie keine geeignete Therapieoption ist: Ein Zusatznutzen gegenüber „Best supportive care“ ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 1.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Olaparib (Lynparza, AstraZeneca) bei drei neuen Anwendungsgebieten:

  • Monotherapie für die Erhaltungstherapie von erwachsenen Patienten mit Keimbahn-BRCA1/2-Mutationen, die ein metastasiertes Adenokarzinom des Pankreas haben und deren Erkrankung nach einer mindestens 16-wöchigen Platin-haltigen Behandlung im Rahmen einer Erstlinien-Chemotherapie nicht progredient war: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Erhaltungstherapie von erwachsenen Patientinnen mit einem fortgeschrittenen (FIGO-Stadien III und IV) high-grade epithelialen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primären Peritonealkarzinom, die nach einer abgeschlossenen Platin-basierten Erstlinien-Chemotherapie in Kombination mit Bevacizumab ein Ansprechen (vollständig oder partiell) haben und deren Tumor mit einem positiven Status der homologen Rekombinations-Defizienz (HRD) assoziiert ist. Der Status HRD-positiv ist definiert entweder durch eine BRCA1/2- Mutation und/oder genomische Instabilität: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom und BRCA1/2-Mutationen (in der Keimbahn und/oder somatisch), deren Erkrankung nach vorheriger Behandlung, die eine neue hormonelle Substanz (new hormonal agent) umfasste, progredient ist: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 3.6.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Perampanel (Fycompa, Eisai) bei zwei neuen Anwendungsgebieten:

  • Zusatztherapie bei primär generalisierten tonisch-klonischen Anfällen bei Patienten von 7 bis < 12 Jahren mit idiopathischer generalisierter Epilepsie: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Zusatztherapie bei fokalen Anfällen mit oder ohne sekundäre Generalisierung bei Patienten von 4 bis < 12 Jahren: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 3.6.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Pertuzumab/Trastuzumab (Phesgo, Roche Pharma)

  • bei Erwachsenen mit HER2-positivem metastasiertem oder lokal rezidivierendem, inoperablem Brustkrebs, die zuvor noch keine anti-HER2-Therapie oder Chemotherapie zur Behandlung der metastasierten Erkrankung erhalten haben: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Bei Erwachsenen mit HER2-positivem lokal fortgeschrittenem, entzündlichem oder frühem Brustkrebs mit hohem Rezidivrisiko zur neoadjuvanten Behandlung: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Bei Erwachsenen mit HER2-positivem frühem Brustkrebs mit hohem Rezidivrisiko zur adjuvanten Behandlung: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Neubewertung nach Fristablauf ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Sebelipase alfa (Kanuma, Alexion Pharma) zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel): Das Enzym ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Mitteilung des G-BA vom 3.6.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Sucroferric Oxyhydroxide (Velphoro, Fresenius Medical) bei dem neuen Anwendungsgebiet „zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit CKD-Stadium 4 bis 5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger chronischer Nierenerkrankung (CKD): Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 3.6.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie) zur Behandlung der aktiven ankylosierenden Spondylitis bei erwachsenen Patienten, die auf eine konventionelle Therapie unzureichend angesprochen haben: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021


Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie) zur Behandlung der aktiven Psoriasis-Arthritis bei erwachsenen Patienten, die auf ein oder mehrere DMARD unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben. Upadacitinib kann als Monotherapie oder in Kombination mit Methotrexat angewendet werden:

  • Patienten, die auf eine vorangegangene krankheitsmodifizierende antirheumatische (DMARD-)Therapie unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
  • Patienten mit aktiver Psoriasis-Arthritis, die unzureichend auf eine vorhergehende Therapie mit krankheitsmodifizierenden biologischen Antirheumatika (bDMARD) angesprochen oder diese nicht vertragen haben: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 15.7.2021

In dieser Rubrik werden wichtige aktuelle Meldungen nationaler und internationaler Arzneimittelbehörden zusammengefasst, die bis Redaktionsschluss vorliegen. Berücksichtigt werden Meldungen folgender Institutionen:

EMA www.ema.europa.eu

Die European Medicines Agency (EMA) ist für die zentrale Zulassung und Risikobewertung von Arzneimitteln in Europa zuständig. Die vorbereitende wissenschaftliche Evaluation erfolgt für Humanarzneimittel durch das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen durch das COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). Das PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) ist für die Risikobewertung von Arzneimitteln, die in mehr als einem Mitgliedsstaat zugelassen sind, zuständig.

FDA www.fda.gov

Die US Food & Drug Administration (FDA) ist die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde.

BfArM www.bfarm.de

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) ist eine selbstständige Bundesoberbehörde im Geschäftsbereich des Bundesministeriums für Gesundheit und u. a. zuständig für Zulassung und Pharmakovigilanz in Deutschland.

AkdÄ www.akdae.de

Die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) bietet unter anderem unabhängige aktuelle neue Risikoinformationen zu Arzneimitteln (z. B. Risikobekanntgaben, Rote-Hand-Briefe).

IQWiG www.iqwig.de G-BA www.g-ba.de

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellt Gutachten, auf deren Basis der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Zusatznutzen eines Arzneimittels gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) überprüft.

Arzneimitteltherapie 2021; 39(09):313-318.