Bettina Christine Martini, Legau
Wichtige Mitteilungen der FDA
Zulassung für Betibeglogen autotemcel (Zynteglo, Bluebird bio): Die zellbasierte Gentherapie wurde zugelassen zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Beta-Thalassämie, die regelmäßig Bluttransfusionen benötigen. Die Zubereitung des Arzneimittels erfolgt mit patienteneigenen Knochenmarkstammzellen, die Verabreichung ist einmalig.
Der Zulassungsantrag wurde mit einem „Rare pediatirc disease voucher“ sowie „Priority review“-, „Fast track“-, „Breakthrough therapy“- und „Orphan drug“-Status bearbeitet.
Mitteilung der FDA vom 17.8.2022
Zulassung für Olipudase alfa (Xenpozyme, Genzyme): Die Enzymersatztherapie wurde zugelassen bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit ASMD (saurer Sphingomyelinase-Mangel), einer seltenen genetischen Erkrankung. Die Zulassung erfolgte mit „Priority review“-, „Fast track“-, „Breakthrough therapy“- und „Orphan drug“-Status.
Mitteilung der FDA vom 31.8.2022
Zulassung für Trastuzumab-Deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo): Das Wirkstoff-Antikörperkonjugat wurde zugelassen zur Behandlung von Patienten mit inoperablem oder metastasiertem HER2-low Brustkrebs. Dies ist die erste zugelassene Therapie, die auf Patienten mit HER2-low Brustkrebs ausgerichtet ist. Das Arzneimittel erhielt für diese Indikation „Priority review“- und „Breakthrough therapy“-Status.
Mitteilung der FDA vom 5.8.2022
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