Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie

Weniger neurologische Einschränkungen und mehr Lebensqualität mit Eplontersen


Simone Reisdorf, Erfurt

Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine seltene Erkrankung, wobei die Form der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) besonders selten ist. Die wenigen Patienten frühzeitig zu entdecken ist jedoch wichtig, denn die Erkrankung mindert die Lebensqualität und Lebenserwartung der Patienten. Darüber hinaus ist die Krankheit behandelbar. Der im März 2025 für diese Indikation zugelassene Gen-Silencer Eplontersen konnte in der NeuroTTRansform-Studie die neurologischen Funktionsverluste der Patienten verringern und ihre Lebensqualität verbessern.

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